Az organoid technológia amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) kutatások terén történő alkalmazásának előmozdítása érdekében az ALS Finding a Cure és a Hop On A Cure alapítványok bejelentették, hogy közösen 1,5 millió dolláros támogatást ítélnek oda öt kutatócsoportnak kutatási projektjeik támogatására. Az egyik ilyen kutatás Budapesten, a HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont (HUN-REN TTK) Humán Organoid Laboratóriumában, Dr. Szebényi Kornélia vezetésével fog megvalósulni.

Az ALS jelenleg még gyógyíthatatlan, általában 3-5 éven belül halálhoz vezető neurodegeneratív betegség. A leggyakoribb öröklődő formáját a C9ORF72 gén meghibásodása okozza, amelynek esetén a betegek az izmok bénulásán kívül a frontotemporális demencia (FTD) tüneteit is tapasztalhatják. Az új terápiák fejlesztéséhez rendkívül nagy szükség van olyan humán modellekre, amelyek lehetővé teszik az ALS/FTD által érintett előagyi és gerincvelői sejttípusok laboratóriumi körülmények között történő előállítását és vizsgálatát. A jelenleg elérhető legösszetettebb modellrendszerek a sejteket szövet-szerű elrendeződésben tartalmazó organoidok, amelyek az ALS/FTD előagyban tapasztalható korai elváltozásait is reprodukálni tudják, ahogy azt Dr. Szebényi korábbi munkája során bizonyította (Laboratóriumban növesztett „miniagy” világszínvonalú betegségmodellje válik elérhetővé a Természettudományi Kutatóközpontban | HUN-REN Magyar Kutatási Hálózat).

Az előagyi organoidokon kívül gerincvelői, illetve úgynevezett szenzorimotor – gerincvelői és izomsejteket is tartalmazó – organoidokat is használtak már az ALS modellezésére, de mindegyiket különböző humán indukált pluripotens őssejtvonalak (hiPSC vonalak) felhasználásával hozták létre, sok esetben még a betegséget okozó gén is más, így az eredmények összevetésére korlátozottak a lehetőségek.

A nemrégiben közzétett pályázati felhívás ezért a következő célokat fogalmazta meg:

1. A különböző organoid módszerek eredményeinek közvetlen összehasonlíthatósága érdekében ugyanazon kiindulási hiPSC vonalak és reagensek (ellenanyagok) biztosítása

2. Olyan módszerek azonosítása, amelyek kulcsfontosságú ALS fenotípusokat mutató organoidokat képesek előállítani

3. Robusztus és reprodukálható módszerek kidolgozása, amelyek felhasználhatók később gyógyszerfejlesztési szűrésekhez

4. Az organoid modell fejlesztői közötti együttműködés és a tapasztalatok megosztásának elősegítése a legjobb gyakorlatok, a közös vonások és a módszerek közötti különbségek azonosítása érdekében

A benyújtott pályázatok közül az 5 nyertest egy tudományos, ipari és non-profit szektor tagjaiból összeállított nemzetközi bíráló bizottság választotta ki. A Birmingham-ben lévő Alabama-i Egyetem (USA), az Emory University (USA), a Drexel University és a Massachusetts-i Egyetem (USA), a Cambridge-i Egyetem (Egyesült Királyság) és a HUN-REN TTK kutatócsoportjai együtt dolgoznak majd a megfelelő módszertan beállításán és a tudományos közösség számára később irányelvként szolgálni tudó eredmények megosztásán.

Az eredeti hír itt érhető el (ALSFAC and Hop On A Cure Partner to fund 5 Investigators in a new ALS Organoid Program – ALS Finding a Cure®).

Fotó kredit: Milad Fakurian, Unsplash